Được biết, bé trai này mắc Bé sam đã được gia đình đưa tới mỹ điều trị bằng Liệu pháp thay thế gene, tên khoa học là Luxturna, được công ty Spark Therapeutics phát triển tại Mỹ, hoạt động dựa trên cơ chế đưa bản sao của gene khỏe mạnh vào các virus bất hoạt. Sau khi tiêm virus vào võng mạc, những gene này kích hoạt tế bào sản xuất các protein cần thiết để chuyển ánh sáng thành tín hiệu điện trong võng mạc, mang lại thị giác khỏe mạnh, ngăn bệnh chuyển biến xấu.
Sau gần một năm, tình trạng của em tiến triển rõ rệt và hiện em đã có thể sinh hoạt như một đứa trẻ bình thường.
Chị Sarah Banon, mẹ của Sam cho biết: "Chỉ một tuần sau điều trị, Sam có thể tự mặc quần áo, tự lấy giày trên giá và đeo vào chân. Thị giác cải thiện đáng kể, cháu có thể nhìn mọi vật xung quanh khi trời nhiều mây hoặc tối mà không cần đèn".
Hôm 15/10 vừa qua, canada phê duyệt Chi phí một lần điều trị bằng
Chủ đề liên quan:
bé trai bệnh về mắt bệnh viêm võng mạc sắc tố liệu pháp liệu pháp gene Liệu pháp thay gene mù lòa sức khỏe trẻ em thị lực