Hội chứng Dravet là một dạng động kinh đe dọa tính mạng, hiếm gặp và mãn tính. Nó thường được đặc trưng bởi các cơn động kinh nghiêm trọng và không ngừng mặc dù điều trị y tế.
Hiệu quả của fintepla trong điều trị động kinh liên quan đến hội chứng Dravet đã được chứng minh trong hai nghiên cứu lâm sàng ở 202 đối tượng trong độ tuổi từ 2 đến 18. Trong cả hai nghiên cứu, các đối tượng được điều trị bằng fintepla đã giảm đáng kể tần suất co giật so với giả dược. Sự giảm được thấy bắt đầu trong 3-4 tuần đầu điều trị, và duy trì ổn định trong khoảng thời gian điều trị 14 đến 15 tuần.
Ghi nhãn cho fintepla bao gồm một cảnh báo đóng hộp cho biết Thuốc có liên quan đến bệnh van tim (VHD) và tăng huyết áp động mạch phổi (PAH). Do những rủi ro này, bệnh nhân phải theo dõi tim bằng siêu âm tim được thực hiện trước khi điều trị, cứ sáu tháng một lần trong khi điều trị và ba đến sáu tháng sau khi ngừng điều trị. Nếu siêu âm tim có dấu hiệu VHD, PAH hoặc các bất thường về tim khác, các chuyên gia chăm sóc sức khỏe phải xem xét lợi ích và rủi ro của việc tiếp tục điều trị bằng fintepla cho bệnh nhân.
Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất trong các nghiên cứu lâm sàng là giảm sự thèm ăn; buồn ngủ, an thần và thờ ơ; tiêu chảy; táo bón; siêu âm tim bất thường; mệt mỏi hoặc thiếu năng lượng; mất điều hòa (thiếu phối hợp), rối loạn thăng bằng, rối loạn dáng đi; tăng huyết áp; tăng tiết nước bọt; sốt; nhiễm trùng đường hô hấp trên; nôn mửa; giảm cân; nguy cơ té ngã…
Hội chứng Dravet là một dạng động kinh nghiêm trọng, hiếm gặp, xuất hiện trong năm đầu đời. Đặc trưng bởi các cơn động kinh – sốt thường xuyên, kéo dài. Sự phát triển trí tuệ bắt đầu xấu đi vào khoảng 2 tuổi, thiếu điều phối, phát triển ngôn ngữ kém, hiếu động và khó khăn liên kết đến xung quanh. Mục tiêu chính của điều trị là giảm tần số động kinh và ngăn ngừa tình trạng động kinh.
(Theo FDA 6/2020)