Liệu pháp chỉnh sửa genCTL019 được đề nghị áp dụng rộng rãi với hy vọng cứu sống bệnh nhân bạch cầu lympho cấp tính.

Theo CNET, đề nghị do một hội đồng gồm nhiều chuyên gia hàng đầu về ung thư trình Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) ngày 12/7. Nếu được thông qua, CTL019 sẽ trở thành liệu pháp chỉnh sửa gen đầu tiên được tung ra thị trường.

CTL019 hay tisagenlecleucel ban đầu được phát triển bởi Đại học Pennsylvania (Mỹ), sau chuyển giao cho Công ty Novartis (Thuỵ Sĩ) tiến hành. Đây là liệu pháp phức tạp, đòi hỏi điều chỉnh tùy theo từng bệnh nhân.

Về cơ bản, hàng triệu tế bào T của người bệnh sẽ được chiết xuất, đông lạnh rồi gửi đến Novartis làm tan băng và tái lập trình bằng virus HIV bị vô hiệu hóa nhằm tiêu diệt ung thư. Cuối cùng, số tế bào đã qua chỉnh sửa được đóng băng trở lại và gửi về cho bệnh nhân.

Hội đồng nhận định liệu pháp chỉnh sửa gen mang lại sự hồi phục lâu dài, thậm chí có thể chữa khỏi ung thư, đặc biệt phù hợp với bệnh nhân bạch cầu lympho cấp tính tế bào B tuổi từ 3 đến 25. Tại buổi họp, Novartis cũng đưa ra bằng chứng về hiệu quả của liệu pháp trên 63 tình nguyện viên bị ung thư. Từ tháng 4/2015 đến tháng 8/2016, 52 trường hợp tương đương 82,5% không còn dấu vết bệnh tật, 11 người khác qua đời.

Là bệnh nhi đầu tiên được cứu sống nhờ chỉnh sửa gen, Emily Whitehead (Anh) ủng hộ FDA cấp phép cho liệu pháp này. Năm 2012 khi mới 12 tuổi, Emily đã tới Bệnh viện Nhi Philadelphia điều trị bệnh bạch cầu lympho cấp tính. Bé gái xuất hiện một số tác dụng phụ nghiêm trọng như sốt cao, huyết áp bất ổn định tắc nghẽn phổi nhưng cuối cùng khỏi ung thư. 

"Chúng tôi tin rằng nếu được thông qua, liệu pháp chỉnh sửa gen sẽ cứu sống hàng nghìn trẻ em trên thế giới", bố Emily là Tom Whitehead phát biểu.

Do tính phức tạp cùng nhiều tác dụng phụ, Novartis tuyên bố chỉ đào tạo liệu pháp chỉnh sửa gen cho 30-35 cơ sở y tế nhằm đảo bảo chất lượng. Sắp tới, công ty này sẽ xin cấp phép ở châu Âu. 

Theo Times, các chuyên gia dự đoán liệu pháp chỉnh sửa gen sẽ có giá khoảng 300.000 USD.