Liệu pháp đột phá trong điều trị dự phòng bệnh máu khó đông

Các chuyên gia báo cáo tại hội thảo khoa học - Ảnh: T.H.N.

Mới đây, viện huyết học - truyền máu trung ương phối hợp với roche việt nam tổ chức buổi hội thảo khoa học với chủ đề "emicizumab - bước đột phá trong trong điều trị dự phòng chảy máu trên bệnh nhân hemophilia a". các chuyên gia trong lĩnh vực huyết học trong nước và quốc tế đã cập nhật liệu pháp mới trong điều trị hemophilia tại việt nam và thế giới.

40% người bệnh chưa được chẩn đoán và điều trị

Hemophilia (hay còn gọi là bệnh máu khó đông) là một bệnh lý rối loạn đông máu di truyền gây ra do giảm hoặc bất thường chức năng yếu tố đông máu viii/ ix. hemophilia có thể khiến người bệnh chảy máu ngay cả khi không bị chấn thương, chảy máu kéo dài và tái diễn nhiều lần.

Theo ts.bs. nguyễn thị mai - viện huyết học truyền máu trung ương, việt nam có hơn 6.200 người mắc hemophilia, có gần 40% người bệnh chưa được chẩn đoán và điều trị. nếu người bệnh không được phát hiện sớm, chẩn đoán và điều trị đúng cách, các đợt chảy máu sẽ làm cho cơ khớp bị biến dạng, gây đau đớn, khó khăn trong đi lại, làm ảnh hưởng đáng kể đến chất lượng sống của người bệnh. nếu chảy máu ở những vùng nguy hiểm, người bệnh có thể Tu vong.

Mặc dù chưa được chữa khỏi hoàn toàn nhưng nếu phát hiện sớm và được điều trị dự phòng phù hợp, người bệnh vẫn có thể duy trì sức khỏe và có cuộc sống gần như bình thường. nếu bệnh nhân được tiêm Thu*c sẽ giúp họ tránh được các rủi ro trong sinh hoạt. do đó, việc đẩy mạnh chẩn đoán, phát hiện sớm và nâng cao chất lượng điều trị là một yêu cầu cấp thiết, giúp người bệnh có chất lượng cuộc sống tốt hơn.

Những bước tiến mới trong điều trị Hemophilia ở Việt Nam

Theo bác sĩ Mai, điều trị dự phòng ở bệnh nhân Hemophilia là sử dụng thường xuyên tác nhân đông máu với mục đích dự phòng chảy máu, cho phép bệnh nhân có cuộc sống khỏe mạnh, năng động và đạt được chất lượng cuộc sống tương đương với những người không bị bệnh ưa chảy máu.

Trong những năm qua, công tác chăm sóc, điều trị hemophilia tại Việt Nam đã đạt được nhiều bước tiến đáng ghi nhận. Đến nay cả nước đã phát triển thêm 10 trung tâm hemophilia vệ tinh trải đều các vùng miền.

Nhiều phương pháp điều trị tiên tiến trên thế giới được cập nhật trong điều trị cho người bệnh tại việt nam đã và đang mang lại những hiệu quả tích cực. bên cạnh đó, chế phẩm điều trị cho người bệnh được bổ sung nhiều hơn cả về số lượng và chủng loại.

Ts. bs. bạch quốc khánh, viện trưởng viện huyết học - truyền máu trung ương, hiện đang quản lý và điều trị gần 2.000 người bệnh - cho biết người bệnh hemophilia được chăm sóc toàn diện, với các hoạt động phối hợp đa chuyên khoa như phục hồi chức năng, cơ xương khớp, phẫu thuật chỉnh hình… để cải thiện biến chứng cơ, khớp; phối hợp với chuyên khoa sản, di truyền để chẩn đoán trước sinh, chẩn đoán trước cấy phôi nhằm hạn chế sinh ra những em bé bị bệnh hemophilia.

Thêm liệu pháp điều trị dự phòng Hemophilia A mới

Theo khuyến cáo của Liên đoàn Hemophilia thế giới, điều trị dự phòng giúp người bệnh hạn chế tình trạng chảy máu, phòng ngừa và giảm thiểu hậu quả các biến chứng do bệnh gây ra.

Giáo sư Guy A Young - Đại học Y khoa Keck thuộc Đại Học Nam California - chia sẻ: "Các nghiên cứu đã chỉ ra rằng liệu pháp mới với emicizumab trong điều trị dự phòng Hemophilia A khắc phục được những hạn chế của phương pháp hiện có, giúp duy trì tỉ lệ chảy máu ở mức độ thấp trên bệnh nhân Hemophilia A mọi lứa tuổi".

Theo đó, với thời gian điều trị với emicizumab càng lâu dài, tỉ lệ chảy máu hàng năm của bệnh nhân giảm, tỉ lệ bệnh nhân không chảy máu ngày càng tăng và hơn 99% khớp đích được giải quyết. Emicizumab không có nguy cơ trực tiếp phát triển chất ức chế yếu tố VIII.

Bác sĩ Khánh cho biết, tại các nước phát triển, điều trị dự phòng cho người có hemophilia bằng cách thường xuyên bổ sung các tác nhân đông máu để ngăn ngừa chảy máu đã được triển khai trong nhiều thập kỷ qua và đã giúp cho người bệnh hemophilia có cuộc sống gần như người bình thường.

Tuy nhiên, tại việt nam trong những năm qua, phần lớn người bệnh chỉ được điều trị khi có chảy máu, dẫn đến người bệnh phải chịu nhiều đau đớn, biến chứng về cơ, khớp. hiện nay, viện huyết học - truyền máu trung ương đang từng bước triển khai điều trị dự phòng (điều trị hạn chế biến chứng chảy máu) cho trẻ em bị hemophilia mức độ nặng và người bệnh có biến chứng khớp.

Girish mulye, tổng giám đốc roche pharma việt nam nhấn mạnh: "roche rất vui khi được đồng hành cùng viện huyết học - truyền máu trung ương mang đến cơ hội mới cho những bệnh nhân hemophilia a. đây cũng là một phần trong cam kết lâu dài của công ty đối với sức khỏe cộng đồng trong việc cải thiện chất lượng sống, giảm thiểu tỷ lệ biến chứng và Tu vong do nhóm bệnh này gây ra".

Nhiều ưu điểm

Các Thu*c yếu tố VIII đang được sử dụng trong các phác đồ điều trị dự phòng hiện tại vẫn có một số hạn chế nhất định như: phải truyền từ 2 đến 3 lần trong một tuần, khó khăn trong việc xác lập đường truyền qua tiêm tĩnh mạch, bệnh nhân vẫn có nguy cơ chảy máu khi nồng độ yếu tố đông máu mức thấp dưới 1%. Ngoài ra việc sử dụng yếu tố VIII kéo dài có khả năng hình thành chất ức chế, điều này làm việc kiểm soát chảy máu và điều trị phức tạp và khó khăn hơn.

Liệu pháp dự phòng mới sử dụng kháng thể đặc hiệu kép bao gồm tiếp cận dưới da, nồng độ đáy cao hơn dựa trên hoạt tính tương đương của FVIII, thời gian bán hủy dài hơn và không có nguy cơ trực tiếp phát triển chất ức chế, giúp giải quyết những hạn chế của các phác đồ điều trị hiện tại, đặc biệt là sau khi chẩn đoán ở những bệnh nhân chưa được điều trị trước đó.

Hành trình máu khó đông

TT - Một chàng trai đã tự vượt qua đớn đau của bệnh tật để sống và học tập. “Đốm lửa” can trường ấy đã lan tỏa tới những người có cùng hoàn cảnh trên mọi miền đất nước…

THU HIẾN