Thử nghiệm biến đổi gene để điều trị HIV

Mới đây nhóm nghiên cứu thuộc Trung tâm y khoa City of Hope đã được Cục quản lýThực phẩm và Dược phẩm Mỹ FDA cho phép tiến hành thử nghiệm trên người kỹ thuật "chỉnh lý gene" cókhả năng ức chế virus HIV. Kỹ thuật này hy vọng giúp bệnh nhân đạt được hiệu quả điều trị, khốngchế diễn tiến của bệnh.

Thử nghiệm lâm sàng này áp dụng kỹ thuật biến đổi gene của hãng Richmond'sSangamo BioSciences Inc, một tập đoàn tiên phong trong lĩnh vực sinh y học và công nghệ gene.

Nhómnghiên cứu đã sử dụng một enzyme nhân tạo mang tên Zinc-finger nucleases (ZFN) có thể phát hiện cácđoạn gene mong muốn trong chuỗi ADN của sinh vật, gắn kết và thay đổi cấu trúc của đoạn gene này,từ đó tạo được hiệu quả điều trị đối với các gene liên quan đến bệnh.

Mục tiêu hướng tới của nhóm nghiên cứu là sử dụng ZFNs để thay đổi cấu trúc củagene tương ứng với protein CCR5. Cụ thể, nghiên cứu sẽ lấy tế bào gốc trong tuỷ xương của ngườibệnh, biến đổi gene CCR5 bằng kỹ thuật ZFN, sau đó đưa trở lại vào trong cơ thể bệnh nhân. Tế bào"được điều chỉnh" này sẽ sản sinh ra những tế bào lympho có cơ chế "đề kháng với HIV" nhờ vào sựthay đổi của protein CCR5.

Năm 2008, bệnh nhân Timothy Brown tình cờ được "trị khỏi HIV" sau khi được ghéptủy đã gây chấn động trong toàn giới y học, mở đầu cho hàng loạt nghiên cứu liên quan, từ đó giúpxác định vai trò của đồng thụ thể CCR5 cũng như gợi mở những hướng điều trị khỏi HIV.

CCR5 là mộtđồng thụ thể của thụ thể CD4, có vai trò quan trọng trong sự hòa màng của virus HIV vào tế bàolympho. Bằng việc thay đổi cấu trúc của CCR5, chu trình sinh học của virus HIV bị cắt đứt do viruskhông thể gắn kết, xâm nhập và gây nhiễm cho tế bào lympho của người.

Tháng 3/2014, nhóm nghiên cứu của ĐH University of Pennsylvania đã công bốtrên tạp chí khoa học New England Journal of Medicine về nghiên cứu thực nghiệm tương tự dựa trêncơ chế thay đổi gene CCR5 bằng kỹ thuật ZFN.

Nghiên cứu thực hiện trên 12 người cho kết quả khảquan về độ an toàn cũng như hiệu quả điều trị. Như vậy, nghiên cứu lần này của nhóm City of Hope cóthể xem là nghiên cứu tiếp nối với quy mô lớn hơn.

Nhóm nghiên cứu ở trung tâm City of Hope sẽ nhanh chóng tiến hành pha thử nghiệmđầu tiên để đánh giá độ an toàn (giai đoạn đầu tiên trong 3 giai đoạn nghiên cứu lâm sàng ở người).Mặc dù chỉ mới là những bước đầu tiên, việc FDA cho phép tiến hành thử nghiệm kỹ thuật này trênngười là một bước tiến lớn và tạo điều kiện thuận lợi cho nhóm nghiên cứu.

Nếu nghiên cứu thành công, kỹ thuật này sẽ giúp nhiều bệnh nhân HIV trị khỏi HIV,giảm gánh nặng điều trị suốt đời bằng Thu*c kháng virus.

Theo BS Nguyễn Tấn Thủ - VnExpress