U nguyên bào thần kinh xuất phát từ các tế bào mào thần kinh nguyên thủy (primordial neural crest cells) ở tuyến thượng thận, cổ, ngực hoặc tủy sống, thường chỉ xảy ra ở trẻ em nhỏ hơn 5 tuổi, và tần xuất 9,5/triệu trẻ em. Tiên lượng tùy thuộc vào tuổi, giai đoạn bệnh, vị trí khối u và tốc độ phát triển của u. 80% u nguyên bào thần kinh được phát hiện ở giai đoạn bệnh đã di căn (giai đoạn IV), điều này ảnh hưởng rất xấu đến tiên lượng.
Nguyên nhân chính xác gây ra u nguyên bào thần kinh đến nay vẫn chưa được biết rõ. Nhưng có 1- 2% người bệnh bị mắc loại ung thư này đã tìm thấy yếu tố gia đình.
Cần kết hợp giữa hóa trị, phẫu thuật và xạ trị. Nếu người bệnh thuộc nhóm nguy cơ cao thường không đáp ứng với các biện pháp điều trị cổ điển trên. Nhiều phương pháp điều trị mới đã được đề xuất như: kháng thể kháng GD2, 131i MIBG. 131i MIBG được sử dụng để kiểm soát các triệu chứng và tình trạng đau nhằm cải thiện chất lượng cuộc sống, hạn chế việc sử dụng Thu*c khác, và ổn định bệnh, ngoài ra DCPX giúp giảm thể tích khối u và giảm tái phát.
Phong bế tuyến giáp: dung dịch potassium iodid (KI) 100-200 mg/ngày (uống), một ngày trước điều trị và kéo dài 2 tuần sau đó.
Một số Thu*c cần ngưng trước đó 2 tuần: labetolol, reserpin, ức chế canxi, Thu*c chống trầm cảm 3 vòng, ephedrin, amphetamin, dopamin và guanethidin.
Liều cố định: Khởi đầu với liều 200 mCi, sau đó có thể lập lại với liều 100 mCi, tổng liều trong khoảng 0,6-1Ci.
Một xu hướng điều trị khác là sử dụng một liều duy nhất 2,6-18 mCi/kg cân nặng. Nhưng cần lưu ý, với liều lớn hơn 12 mCi/kg cân nặng là phải chấp nhận biến chứng độc cho tủy xương và cần phải chuẩn bị cấy tế bào gốc.
Biến chứng lâu dài có thể gặp là suy giáp nếu phong bế tuyến giáp trước điều trị không tốt và bất thường các tế bào máu do tổn thương tủy xương kéo dài.