Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt Thuốc tiêm Soliris (eculizumab), sử dụng tiêm tĩnh mạch điều trị rối loạn đám rối (neuromyelitis opticaspectrum disorder – NMOSD), ở những bệnh nhân trưởng thành có kháng thể kháng aquaporin-4 (AQP4). NMOSD là một bệnh tự miễn của hệ thống thần kinh trung ương, chủ yếu ảnh hưởng đến các dây và tủy sống, làm ảnh hưởng sâu sắc tới cuộc sống của người bệnh.
Sự phê duyệt này đã thay đổi cục diện điều trị cho người bệnh mắc NMOSD. Ở những bệnh nhân mắc NMOSD, hệ thống miễn dịch của cơ thể tấn công nhầm vào các tế bào và protein khỏe mạnh trong cơ thể, thường là ở các dây và tủy sống. Những người bị NMOSD thường bị các cơn viêm thần kinh thị giác, gây đau mắt và giảm thị lực. Ngoài ra, người bệnh có thể bị tê, yếu hoặc liệt cánh tay và chân cùng với mất kiểm soát bàng quang và ruột. Hầu hết các triệu chứng này xảy ra theo cụm, cách nhau vài ngày đến vài năm, sau đó là phục hồi một phần trong thời gian thuyên giảm. Khoảng 50% bệnh nhân mắc NMOSD bị suy giảm thị lực vĩnh viễn và tê liệt do các cuộc tấn công của NMOSD. Theo Viện Y tế Quốc gia, phụ nữ thường bị ảnh hưởng bởi NMOSD hơn nam giới và người Mỹ gốc Phi có nguy cơ mắc bệnh cao hơn người da trắng.
NMOSD có thể được liên kết với một protein aquaporin-4 (AQP4). Sự liên kết với kháng thể chống AQP4 xuất hiện để kích hoạt các thành phần khác của hệ thống miễn dịch, gây viêm và tổn thương hệ trung ương.
Hiệu quả của Soliris trong điều trị NMOSD đã được chứng minh trong một nghiên cứu lâm sàng trên 143 bệnh nhân mắc NMOSD có kháng thể chống AQP4 (kháng AQP4 dương tính) được chọn ngẫu nhiên để điều trị bằng Soliris hoặc giả dược. So với điều trị bằng giả dược, nghiên cứu cho thấy điều trị bằng Soliris giúp giảm 94% tái phát NMOSD trong suốt 48 tuần của thử nghiệm. Soliris cũng làm giảm nhu cầu nhập viện và nhu cầu điều trị các cơn cấp tính bằng corticosteroid và trao đổi huyết tương.
Soliris cần có một cảnh báo đóng hộp để cảnh báo các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân rằng nhiễm trùng não mô cầu nguy hiểm và gây Tu vong đã xảy ra ở những bệnh nhân được điều trị bằng Soliris và các bệnh nhiễm trùng này có thể trở nên đe dọa tính mạng hoặc gây Tu vong nhanh chóng nếu không được nhận ra và điều trị sớm. Bệnh nhân cần được theo dõi các dấu hiệu sớm của nhiễm trùng não mô cầu và được đánh giá ngay lập tức nếu nghi ngờ nhiễm trùng. Nên ngừng sử dụng ở những bệnh nhân đang được điều trị nhiễm trùng não mô cầu nghiêm trọng. Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe nên thận trọng khi dùng Soliris cho bệnh nhân bị nhiễm trùng. Trong thử nghiệm lâm sàng NMOSD, không có trường hợp nhiễm trùng não mô cầu nào được quan sát.
Soliris chỉ có sẵn thông qua một chương trình hạn chế theo Chiến lược đánh giá và giảm thiểu rủi ro (REMS). Người kê đơn phải đăng ký tham gia chương trình REMS này. Bác sĩ kê đơn phải tư vấn cho bệnh nhân về nguy cơ nhiễm trùng não mô cầu và đảm bảo bệnh nhân được tiêm vắc-xin ngừa não mô cầu. Thuốc phải được cung cấp với Hướng dẫn sử dụng Thuốc cho bệnh nhân được FDA phê chuẩn, cung cấp thông tin quan trọng về việc sử dụng và rủi ro của Thuốc.
Các phản ứng bất lợi được báo cáo thường xuyên nhất bởi các bệnh nhân trong thử nghiệm lâm sàng NMOSD là: Nhiễm trùng đường hô hấp trên, viêm mũi họng, tiêu chảy, đau lưng, chóng mặt, cúm, đau khớp, viêm họng và nhiễm trùng.
Bích Ngọc
(Theo FDA 6/ 2019)